BioMarin Pharmaceutical Inc價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 針對嚴重且危及生命的罕見疾病與醫療狀況，開發並商業化療法，提供給相關患者。其商業產品包含 Vimizim，一種用於治療黏多糖症（MPS）IV 型 A 的酵素替代療法；Naglazyme，一種重組形式的 N-乙醯半乳糖胺 4-硫酸酯酶，用於 MPS VI 患者；以及 Kuvan，一種專有的合成口服形式 6R-BH4，用於治療苯酮尿症（PKU），這是一種遺傳性代謝疾病。公司的商業產品亦包括 Palynziq，一種 PEG 化的重組苯丙氨酸胺（phenylalanine ammonia lyase）酵素，透過皮下注射以降低血液中的 Phe 濃度；Brineura，一種重組人三肽酰肽酶 1（tripeptidyl peptidase 1），用於治療脂褐質沉積症 2 型（ceroid lipofuscinosis type 2），這是一種 Batten 病的形式；Voxzogo，每日一次注射的 c 型利鈉肽（c-type natriuretic peptide）類似物，用於治療 achondroplasia；以及 Aldurazyme，一種純化蛋白，設計為與人體自然存在的酵素 alpha-L-iduronidase 完全相同。此外，它也開發 valoctocogene roxaparvovec，一種腺相關病毒（adeno associated virus, AAV）載體，目前正處於第 III 期臨床試驗，用於治療嚴重血友病 A 的患者；BMN 307，一種由 AAV5 介導的基因療法，目前正處於第 1/2 期臨床試驗，以使 PKU 患者的血液 Phe 濃度正常化；以及 BMN 255，正處於第 1/2 期臨床試驗，用於治療原發性高草酸尿症（primary hyperoxaluria）。該公司為專科藥局、醫院以及美國境內的非美國政府機構提供服務，並在美國、歐洲、拉丁美洲與全球市場提供分銷商及藥品批發商的服務。BioMarin Pharmaceutical Inc. 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 以及 Asubio Pharma Co., Ltd. 之間簽訂了授權與合作協議。公司成立於 1996 年，總部位於加州 San Rafael。